Prelom v liečbe cukrovky: Pacient po zákroku začal produkovať vlastný inzulín
Vedci z USA a Švédska dosiahli prelomový výsledok v boji proti cukrovke 1. typu. Prvý pacient po transplantácii geneticky upravených buniek začal produkovať vlastný inzulín – a to bez potreby liekov proti odmietnutiu transplantátu. Výsledky štúdie naznačujú možnú cestu k bezpečnejšej a účinnejšej liečbe tohto ochorenia, ktoré postihuje milióny ľudí na celom svete.
Geneticky upravené bunky odolné voči imunitnému systému
Cukrovka 1. typu vzniká vtedy, keď imunitný systém zničí bunky pankreasu zodpovedné za tvorbu inzulínu. Pacienti tak musia celý život užívať umelý inzulín. Jednou z alternatív je transplantácia tzv. ostrovčekových buniek z pankreasu zdravého darcu, no imunitný systém ich často považuje za cudzie a napadne ich. Z tohto dôvodu musia pacienti užívať imunosupresíva – lieky, ktoré však oslabujú celkovú imunitu a zvyšujú riziko infekcií.
CRISPR technológia ako nástroj na ochranu nových buniek
Vedci sa rozhodli tento problém obísť pomocou technológie CRISPR, ktorá umožňuje presné úpravy genetického kódu. V tomto prípade zmenili tri konkrétne časti DNA darovaných buniek. Dve úpravy znížili produkciu bielkovín, ktoré signalizujú imunitnému systému, že bunky sú cudzie, a tretia úprava zvýšila hladinu proteínu, ktorý bráni útoku imunitných buniek.
Transplantácia prebehla bez komplikácií
Upravené bunky boli následne transplantované do predlaktia pacienta s cukrovkou. Dvanásť týždňov po zákroku vedci zaznamenali, že jeho telo začalo produkovať vlastný inzulín a nedošlo k žiadnej imunitnej reakcii, ktorá by bunky zničila. Aj keď množstvo transplantovaných buniek bolo malé a pacient stále potrebuje denné dávky inzulínu, výsledok ukázal, že táto forma liečby je potenciálne bezpečná.
Prvý krok k prelomovej liečbe
Vedci považujú tento úspech za dôležitý prvý krok. Ich cieľom je v budúcnosti zistiť, či bunky dokážu dlhodobo prežiť a úplne nahradiť potrebu syntetického inzulínu. Plánujú ďalšie testy na väčšom počte pacientov, aby overili účinnosť a dlhodobé výsledky tejto sľubnej terapie.
